2018年12月1日，张锋博士创建的基因编辑公司Editas Medicine宣布：公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的临床试验，已被美国FDA批准。据悉，EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。

　　LCA是导致遗传性儿童失明的最常见原因，每10万名儿童中大约有2-3例，是一类遗传性视网膜退行性病变，出生后第一年就会显现，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。最常见的LCA类型为LCA10，大约占LCA患者总数的20-30%，它是由于在CEP290基因上的突变导致。

　　EDIT-101是将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA )装载进AAV5病毒载体，通过视网膜下注射，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，基因编辑系统可以消除或逆转IVS26突变，从而改善感光细胞功能。

▲EDIT-101示意图

　　感光细胞特异性GRK1启动子控制剪接DNA的表达，让可能的副作用最小化，力求只在感光细胞中发生基因编辑。Editas公司的临床前研究，检验了EDIT-101的表达效率、病毒载体系统的免疫原性、脱靶效应。

▲EDIT-101临床前研究结论摘要

　　为检验EDIT-101的安全性、耐受性和疗效，Editas公司预计将注册10-20名患者，开展开放标签，递增剂量1/2期临床试验。