罕见抗癌神药针对17种肿瘤 并没有那么神奇

  据悉,美国新上市一款针对17种肿瘤的罕见抗癌神药,有效率高达75%,对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有“奇效”。癌症克星真的来了吗?

  抗癌药确实获批

  从FDA官方网站发现,当地时间26日,由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi,确实被批准。FDA称,这是第二款“组织不确定”类癌症药物,“组织不确定”意思是不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症。

  拜耳披露的信息显示,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等17种肿瘤类型,Vitrakvi显示临床获益。

  NTRK是一种神经营养受体酪氨酸激酶,在治疗TRK基因融合肿瘤患者的临床试验中,该药没有产生已知的抗性突变,Vitrakvi的总体缓解率为75%,其中53%为部分缓解,22%达到完全缓解。TRK融合肿瘤的诊断,可使用基因检测和荧光原位杂交(FISH)鉴定。

  经临床试验,这药也有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等副作用,长时间服用也会面临耐药性的问题。据报道,第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195也已开发出,用于产生耐药性的患者。

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  罕见抗癌神药真是多种癌症的“万能钥匙”吗

  目前的靶向抗癌药,通常针对某一特定种类的肿瘤,此药物却据称能针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。

  实际上,它只针对一种比较罕见的基因突变,即携带NTRK基因融合,可导致TRK激酶下游信号过度激活,进而导致癌症。这个基因,在很多实体肿瘤中确实分布很广,所以此药才广谱,但是真正的发生率又比较低,这款抗癌药实用性低得多。

  常见的非小细胞肺癌,结直肠癌等,NTRK基因融合的发生率仅为1%~3%;婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌型癌等临床发病少见的肿瘤,NTRK基因融合的发生率可高达90%以上的。

  它虽不对所有的实体瘤患者都有效,却有借鉴意义:肿瘤可能是有共性的,可以寻找共同的靶点来对付它。

  患者多了一个选择,药并没有那么神奇

  这款药只是一个新的靶向药物,并不是说能攻克癌症,总缓解率75%不意味着治愈率达75%。所谓缓解,意思是肿瘤缩小30%以上。

  75%的患者肿瘤能缩小30%,维持时间约6个月至9个月,这只是患者又多了一个选择,并没有那么神奇。

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  癌症莫过如此

  肿瘤,用一种药一种方法对付它是不可能的,需要个性化治疗。目前人们可带瘤生存,无需闻癌色变,把癌症视为绝症,三分之一癌症可防,三分之一可治愈。

  一般“来日无多”的人基本都是晚期,或者其癌症基因型“很坏”,治疗耐药都难。最可怕的癌症莫过如此。

  这17种癌症患者一旦确诊,也不是马上需要用它,大部分接受更常规更成熟的手术、化疗等治疗手段,只有特别难治的才需要用到靶向药物。

  对付肿瘤的方法有效性与每个人的基因密切相关。新药是否适合,患者还需先做基因检测,如果明确存在这个基因融合突变,可能会发挥作用。

  Vitrakvi药品效果说明

  适用范围:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤等17种肿瘤

  适用年龄:婴儿至老年人均可适用

  限制条件:适用由单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者

  效果:有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例

  维持时间:约6至9个月

  批发费用:成人胶囊批发采购费用32,800美元,30天用量;儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元,根据患者的表面积计算。

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