诺华定价首个获批的CAR-T疗法Kymriah47.5万美元，其后续将上市的新基因疗法定价400万到500万美元。

　　新基因疗法(AVXS-101)主要应用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗，今年4月，诺华通过间接收购AveXis获得AVXS-101，10月中旬Avexis表示已向美国FDA、欧盟和日本提交生物制剂许可(BLA)申请，预计到2019年中期，所有三个监管机构都将作出决定，这也意味着，AVXS-101或将于2019年获批上市，成为第二款上市的治疗SMA的基因疗法(首款获批上市的SAM基因疗法是Spinraza)。

　　一旦获批，AVXS-101将成为“first-in-class”的一次性基因替代治疗方法，此前，美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。

　　诺华制药虽尚未正式公布该基因疗法的市价，但可能会把该药价定在400万美元或更多。诺华制药的总裁表示：我们在400万至500万美元的范围内才具有成本效益。这疗法怎会被设定如此高的定价?

　　SMA病症是由基因SMN1缺陷引起的遗传性疾病，会直接导致患者肌肉无力和运动神经元萎缩乃至瘫痪，SMA可分为一型、二型、三型和四型，大约60%的SMA患者是1型SMA，在孩子出生至6个月之间出现严重的肌肉无力，包括无法抬头、无法正常呼吸、咳嗽或吞咽，并且只能坐直支撑。90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁，SMA已成为婴儿死亡的头号遗传病因，或需要永久依赖呼吸机生存，每6000-10000个孩子中有一个。

　　SMA临床试验中，入组的15名1型SMA婴儿患者中，当年龄达到20个月的时候，无事件生存率达到100%，而不接受治疗时这一机率仅为8%。其中12名婴儿给予适宜剂量AVXS-101，给药1个月后Chop-Intend评分增加9.8，3个月后增加15.4。

　　AVXS-101一旦获批上市，AVXS-101的全球销售额将会在2024年达到13.39亿美元。